Orchard Therapeutics plc是2018年8月在英格兰和威尔士注册成立的一家私营有限责任公司。该公司是一家处于商业化阶段,并全面集成的生物制药公司,致力于通过体内基因疗法来改变严重危及生命的罕见疾病。他们的基因治疗方法旨在将患者自身或自体的HSC转化为基因修饰的药物产品,通过单次给药来治疗患者的疾病。他们通过利用慢病毒载体通过离体过程将缺失或缺陷基因的功能性拷贝引入患者的自体HSC中,从而获得该结果,产生药物产品,然后可以在床边将其重新引入患者体内。
Orchard Therapeutics plc在纳斯达克交易所上市,股票简称为:Orchard Therapeutics plc ADR,股票代码为:ORTX.O。
Orchard Therapeutics plc产业、业务简介
Orchard Therapeutics plc是2018年8月在英格兰和威尔士注册成立的一家私营有限责任公司。该公司是一家处于商业化阶段,并全面集成的生物制药公司,致力于通过体内基因疗法来改变严重危及生命的罕见疾病。他们的基因治疗方法旨在将患者自身或自体的HSC转化为基因修饰的药物产品,通过单次给药来治疗患者的疾病。他们通过利用慢病毒载体通过离体过程将缺失或缺陷基因的功能性拷贝引入患者的自体HSC中,从而获得该结果,产生药物产品,然后可以在床边将其重新引入患者体内。
Orchard Therapeutics plc在纳斯达克交易所上市,股票简称为:Orchard Therapeutics plc ADR,股票代码为:ORTX.O。